来源：国家卫生研究院
脑损伤与神经退化疾病就目前科学所知是不可逆的症状，而多数神经退化疾病与脑损伤会引起失智，在台湾估计已经有超过27万的失智人口，此恐为迈入高龄社会必须面对的挑战。除了高龄，各种程度的碰撞、不正常的生活习惯、高血压、糖尿病、长期的压力及心理疾病等，都是造成脑损伤或退化的可能因素。虽然近年来在多项临床研究已显示，干细胞有望修复神经系统损伤，但因需以手术植入干细胞，故仍须面临细胞植入造成的并发症和形成异位组织的隐忧。
国家卫生研究院细胞与系统医学研究所李华容副研究员研究团队历经7年的研究，发现利用特殊技术刺激间质干细胞，可分离出具有修复细胞功能的「干细胞外泌体」(Stem Cell-derived Exosomes)，并从中鉴定出促使脑神经再生及脑部功能恢复之活性物质。若对大脑受损的小鼠注射干细胞外泌体，观察到受损的神经细胞可以长出突触，神经细胞的数量可以恢复到原本的6成。此研究显示干细胞外泌体较间质干细胞更具有促进组织再生的能力，又能避免细胞植入手术的风险及副作用，对再生医疗带来新的突破。此系列研究已分别于2019、2020年发表于国际再生医学权威期刊《STEM CELLS Translational Medicine》，并获得国外媒体专栏报导。
近年来，因发现干细胞具有再生、分化成各种组织器官细胞的潜力，以干细胞为基础的「再生医学」研究突飞猛进，日本学者山中伸弥发现的诱导型多能干细胞(iPSC)被视为新兴医疗的明日之星。在2019年9月卫福部通过「特定医疗技术检查检验医疗仪器施行或使用管理办法修正条文」后，台湾再生医疗领域正式迈向细胞治疗产品研发、临床应用，及实质嘉惠病患的阶段。虽然多项临床研究已显示，干细胞有望修复神经系统损伤，但干细胞培养及稳定保存不易，且仍需要以手术方式植入，细胞植入手术引发的并发症和异位组织形成的可能性等，仍然是干细胞治疗的一大隐忧。
为了让干细胞治疗及可能的应用更加普及，同时解决并发的负面反应，研究团队致力于发现干细胞具有修复能力的关键。研究发现，细胞外泌体是细胞用来和外界沟通的一种工具，在不同环境下所装载的讯息也不同。以特殊技术刺激广泛存在于骨髓、脂肪里的间质干细胞，可分离出具有修复不正常细胞缺失功能的「干细胞外泌体」。在大脑受损的小鼠实验中，用注射方式提供带有「修复」能力的外泌体， 1周后观察到受损的神经细胞可以长出突触，更在1个月后发现受损区域神经细胞的数量可以恢复到原本的6成，且动物的认知、学习和记忆功能皆获得改善。进一步分析团队所开发的诱导型间质干细胞外泌体之组成分，鉴定出内含2',3'-Cyclic Nucleotide 3'-Phosphodiesterase等数种促使脑神经再生及脑部功能恢复之活性物质，显示干细胞外泌体就具有促进组织再生的能力，而因无需手术植入干细胞，可避免干细胞治疗原有的风险及副作用，且可进行自动化制剂，有潜力成为再生医疗的新方向。维克森林再生医学研究所所长(the Wake Forest Institute for Regenerative Medicine) Dr. Anthony Atala对此表示高度期许：「期待看到这项技术在治疗脑损伤和神经退化疾病的成功发展」。
本技术已取得中华民国专利，且同步申请美国、英国、日本专利。李华容博士表示，目前干细胞外泌体的研究范围虽然仅限于治疗神经相关疾病，但未来可望用于治疗退化性疾病、组织或器官损伤、细胞缺陷、神经退化性疾病、脑与脊髓创伤、中风、学习障碍、巴金森氏症、心肌梗塞、肌肉萎缩症等疾病。
研究论文全文：
